Американская компания BioCryst Pharmaceuticals представила предварительные результаты клинических исследований перорального препарата для лечения наследственного ангионевротического отека. Разработка показала высокую эффективность и хороший профиль безопасности, сообщается в официальном пресс-релизе.
В ходе этапа 2а КИ изучалось действие BCX4161 (400 мг) среди пациентов с высокой частотой приступов (≥1 раза в неделю). Участники исследования в зависимости от группы в течение 28 дней получали экспериментальную разработку или же плацебо. Никто из 24 пациентов, получавших BCX4161, не вышел из КИ до его окончания.
Согласно полученным результатам, средняя частота приступов на фоне приема BCX4161снизилась до 0,82 в неделю, тогда как в плацебо-группе этот показатель составил 1,27 инцидента в неделю. Количество дней, свободных от приступов, в группе, проходящей экспериментальную терапию, составило 22, вместо 19 дней в плацебо-группе.
Качество жизни пациентов оценивалось при помощи специального опросника и индексу активности заболевания. Оказалось, что у пациентов, принимавших BCX4161, уровень удовлетворенности своим состоянием вырос на 8,4 пункта (0,5 пункта в плацебо-группе).
BCX4161 является инновационным селективным ингибитором калликреина. Подавляя работу этого фермента, препарат блокирует выработку брадикинина - медиатора острых приступов у больных наследственным ангионевротическим отеком.
Наследственный ангионевротический отек - редкое заболевание, связанное с нарушением выработки в организме C1-ингибитора системы комплемента человека. Заболевание проявляется в виде отеков кожи рук, ног, лица, а также слизистых дыхательных путей, желудочно-кишечного и урогенитального трактов.