Независимая оценка качества

Анкетирование

Новости

13.02.2016

Не секрет, что российские пациенты лишены ряда импортных препаратов. Однако, возможно, в ближайшее время ситуация изменится. Председатель комиссии по социальной политике, трудовым отношениям и качеству жизни граждан Общественной палаты Владимир Слепак поддержал инициативу главы Федеральной антимонопольной службы Игоря Артемьева об отмене обязательного проведения клинических исследований в России для импортных лекарств.

По мнению Артемьева, клинические исследования, которые зарегистрированы в FDA и в EMA, достаточно авторитетны, следовательно, препараты, их прошедшие, могут выходить на российский рынок. В среднем обязательное проведение исследований в РФ задерживает выход новых препаратов минимум на 2-3 года. И ФАС предлагают свободно допускать на российский рынок лекарства из стран, перешедших на стандарт GCP (стандарт этических норм и качества научных исследований).

Слепак подчеркивает: "Регулярно получаем обращения граждан и благотворительных фондов с просьбами о помощи в решении проблем, вызванных несовершенством нормативно-правовых актов и российского законодательства в целом. На российский рынок перестают поступать современные инновационные препараты - фармацевтические компании отказываются проводить исследования в России. Иностранные компании, а также российские компании, занимающиеся трансфером технологий и выводом на российский рынок лекарств, прошедших регистрацию или клинические испытания, к примеру в ЕС, вынуждены заново проходить все процедуры клинических исследований, предусмотренные на территории РФ. Исследования занимают годы, а процедура регистрации лекарственных средств сама по себе вызывает вопросы".

По словам независимых экспертов, если озвученную инициативу ФАС одобрят, то новые иностранные препараты будут поступать на российский рынок быстрее, а за счет возросшей конкуренции снизится и их цена.
Источник: http://www.meddaily.ru

13.02.2016

Американский регулятор наблюдает рост заинтересованности компаний в выводе на рынок препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Как пишет STAT, 2014 год стал рекордным по числу орфанных препаратов, одобренных Управлением по продуктам и лекарствам США (FDA), а также по количеству лекарств, получивших от регулятора орфанный статус, и принятых заявок на присвоение препаратам такого статуса. В 2015 году FDA одобрило 41 орфанный препарат, то есть всего на семь лекарств меньше, чем в 2014-м. Регулятор получил 472 запроса от фармкомпаний на получение орфанного статуса для препаратов и присвоил орфанный статус в 354 случаях. Это на 22% больше, чем в 2014 году. Кстати, присвоение орфанного статуса происходит до одобрения лекарства.

Одна из причин, по которой производители стремятся получить для своего препарата орфанный статус, – это дает компании право эксклюзивной продажи лекарства в течение семи лет.

Из-за увеличения количества запросов, связанных с орфанными препаратами, нагрузка на FDA постоянно увеличивается. При этом страховые компании довольно охотно берут на себя расходы по возмещению стоимости орфанных лекарств, чтобы не потерять авторитет в глазах пациентов. По мнению аналитиков Leerink, траты на эти препараты «относительно низкие для страховщиков».

С 1983 года, когда появился Закон об орфанных лекарственных препаратах, FDA получило больше 5 100 запросов на получение орфанного статуса для лекарств, присвоило его более чем в 3 600 случаях и зарегистрировало 552 орфанных лекарств. Однако из-за «лавины» запросов в последнее время FDA может просто перестать хватать ресурсов, заявил Курт Карст, адвокат фирмы Hyman, Phelps & McNamara. По сведениям Карста, в отделе орфанных препаратов FDA уже несколько лет работают 25 человек, и финансирование направления остается практически неизменным. Нехватка кадров и средств уже сказалась на работе отдела: прежде рассмотрение вопроса о присвоении орфанного статуса препарату занимало от 60 до 90 дней с момента поступления заявки, но сейчас сроки увеличились до 90–120 дней.

Согласно результатам отчета консалтинговой компании Evaluate, к 2020 году объем мировых продаж препаратов для лечения орфанных заболеваний достигнет $178 млрд.

Софья Лопаева

Источник: http://vademec.ru

13.02.2016

Более чем в три раза возросло число пациентов, которых лечат от редких заболеваний в Подмосковье

Москва. 12 февраля. ИНТЕРФАКС - За последние три года количество пациентов, которые проходят лечение от редких (орфанных) заболеваний в Московской области, увеличилось до 500 человек, сообщил первый замминистра здравоохранения региона Дмитрий Марков.

"У нас растет количество лиц с так называемыми орфанными заболеваниями. (...) С 2013 года число пациентов, которых мы берем на ведение орфанного заболевания, с 150 увеличилось до 500", - рассказал Д.Марков на межведомственном совещании регионального отделения ОНФ в Московской области.

Чиновник отметил, что планируется и в дальнейшем наращивать количество получателей данных медицинских услуг. Средняя стоимость ведения пациента с орфанным заболеванием составляет 1,5-2 млн руб. в год.

Орфанные заболевания затрагивают лишь небольшую часть людей. В России к таковым по состоянию на 2014 г. относятся 215 болезней, большая часть из них - генетические.


Источник: http://www.rosminzdrav.ru

ВСЕ НОВОСТИ

Наши партнеры

Наши спонсоры

Социальные группы

 
 
 
 

БОЛЕЗНЬ ПОМПЕ

(ГЛИКОГЕНОЗ 2 ТИПА, НЕДОСТАТОЧНСОТЬ КИСЛОЙ АЛЬФА ГЛЮКОЗИДАЗЫ, НЕДОСТАТОЧНОСТЬ КИСЛОЙ МАЛЬТАЗЫ, АЛЬФА 1,4- ГЛЮКОЗИДАЗНАЯ НЕДОСТАТОЧНСОТЬ)

GLYCOGEN STORAGE DISEASE II, GSD II; GSD2;ACID ALPHA-GLUCOSIDASE DEFICIENCY; GAA DEFICIENCY; POMPE DISEASE; GLYCOGENOSIS, GENERALIZED, CARDIAC FORM; CARDIOMEGALIA GLYCOGENICA DIFFUSA; ACID MALTASE DEFICIENCY; AMD ALPHA-1,4-GLUCOSIDASE DEFICIENCY.

MIM#232300

Генетика: Ген, кодирующий кислую глюкозидазу (GAA;MIM* 606800), картирован на длинном плече 17 хромосомы (локус17q25).

Тип наследования: аутосомно-рецессивный.

Эпидемиология:В зависимости от страны и этнической принадлежности частота этого заболевания варьирует от 1 : 14 000 до 1 : 300 000.

Патогенез:Дефект фермента кислой -гликозидазы приводит к накоплению гликогена в лизосомах различных тканей, при этом наиболее серьезно повреждаются сердечные, скелетные мышцы и гладкая мускулатура

Клинические проявления:Клинически заболевание проявляется у всех больных поражением мышечной ткани (миопатия), но различается по возрасту начала, вовлечения органов и скоростью прогрессирования. Миопатия, ярко выраженная у больных с инфантильной формой болезни Помпе, присутствующая в разной степени, у всех пациентов более старшего возраста, приводит к прогрессирующей слабости мышц туловища, нижних конечностей и диафрагмы. Тяжелая кардиомегалия и кардиомиопатия выражены только у пациентов с инфантильной формой заболевания.

Диагностика:При исследование сывороточной КФК, наблюдается повышение ее активности у всех пациентов с данным заболеванием. Наиболее высокая активность фермента, как правило, наблюдается при инфантильной болезни Помпе (до 2000 МЕ/л). Примерно у 95% пациентов с поздним началом также отмечается повышение уровня КФК. Активность сывороточных ферментов, таких как аспартат-аминотрансфераза, аланин-аминотрансфераза или лактатдегидрогеназа, может быть повышена, что связано с процессами миолиза . Для подтверждения диагноза проводится определение активности кислой -гликозидазы в культуре клеток кожных фибробластов или мышечном биоптате. Диагностика проводится в лаборатории наследственных болезней обмена веществ МГНЦ РАМН (http://www.labnbo.narod.ru).

Лечение: в настоящее время создан препарат для фермент-заместительной терапии (препарат "Миозим", фирма "Genzyme"). ФЗТ при болезни Помпе направлена непосредственно на первичный дефект метаболизма путем внутривенного введения рекомбинантной кислой -гликозидазы человека для восполнения недостаточности фермента. Эффективность лечения зависит от стадии заболевания. У некоторых больных наблюдаются заметные клинические улучшения, у других ответ на терапию минимальный. Пересадка костного мозга оказалась неэффективной из-за слабого проникновения фермента в мышечную ткань; возможно, пересадка мезенхимальных стволовых клеток окажется эффективнее.

Прогноз

Прогноз зависит от возраста манифестации заболевания.