Национальный институт здравоохранения и медицины (NICE) Великобритании одобрил генную терапию Стримвелис (Strimvelis) от GlaxoSmithKline, предназначенную для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID). Такие дети уязвимы перед инфекционными заболеваниями и вынуждены находиться в стерильной среде. По оценкам специалистов, ежегодно в странах Европы заболевание диагностируется примерно у 15 детей.

Стримвелис представляет собой аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные для экспрессии ADA. Собственные клетки костного мозга пациента удаляются, и вектор используется для вставки в клетки нормальной копии гена ADA. Затем скорректированные клетки повторно вводят пациенту через внутривенную инфузию, после чего некоторые из клеток возвращаются в костный мозг. Все 18 детей, которых лечили с помощью Strimvelis, сегодня живы. Ученые наблюдают их в срднем 7 лет: первый ребенок получил эту генную терапию более 13 лет назад, сообщается на сайте компании.

NICE одобрил терапию, несмотря на цену почти в 600 тыс. евро ($700 тыс.). Лечение проводится один раз и оказывает воздействие на всю остальную жизнь, заявил британский регулятор, сообщает Reuters.

Источник: riaami.ru.