С каждым годом растет количество регистрируемых в США орфанных препаратов, чему способствует определение механизмов все большего числа редких заболеваний. Так, в 2013 году было зарегистрировано 260 орфанных ЛС (около одной трети от общего числа одобренных лекарств), что на 38% больше, чем годом ранее.

В материале журнала Nature отмечается, что завершившийся в 2003 году проект по расшифровке генома человека позволил лучше понять механизмы развития редких заболеваний и стимулировал поиски методов их лечения. Так, в 1999 году человечество могло объяснить механизмы менее одной тысячи редких заболеваний, а сейчас известны причины более 5 тыс. Именно после расшифровки генома человека резко возросло количество орфанных лекарственных средств, предоставляемых на рассмотрение FDA.

По мнению некоторых экспертов, фармацевтические компании уделяют пристальное внимание разработке лекарств от редких заболеваний, так как видят в этом способ увеличить собственные доходы. Еще одной причиной является то, что для лечения распространенных патологий, например диабета или сердечно-сосудистых заболеваний, уже существует не один десяток эффективных препаратов.

Более того, рынок для лекарств против некоторых редких заболеваний оказывается шире, чем это кажется поначалу. Например, компания Pfizer занимается созданием терапии серповидноклеточной анемии. Тогда как это заболевание крайне редко встречается на территории США, в странах Африки оно довольно распространено.

Ремедиум