Ученые из Гарвардского университета и Массачусетского технологического института разработали новый класс инструментов для редактирования генома. Этот новый «базовый редактор» может непосредственно исправлять тип «однобуквенных» изменений в геноме человека, на которые приходится примерно половина связанных с заболеванием людей точечных мутаций. Эти мутации связаны с нарушениями, варьирующимися от генетической слепоты до кистозного фиброза.

Молекулярная машина преобразовывает атомы одного из оснований ДНК – аденина – в гуанин, а тимин – в цитозин, не разрывая спираль ДНК, с высокой эффективностью и практически без нежелательных продуктов, написали ученые в статье, опубликованной в журнале Nature. Новая система, получившая название Adenine Base Editor (ABE), может быть запрограммирована на перенацеливание определенной пары оснований в геноме с использованием направляющей РНК и модифицированной формы CRISPR-Cas9.

Ученые проверили работу ABE для непосредственной коррекции мутации, которая ответственна за наследственное заболевание гемохроматоз. Создание подобного «редактора», который производит необходимые для лечения болезни изменения, – важный шаг, но это всего лишь часть того, что нужно для лечения пациента, отметили ученые. Необходимо, по их словам, проверить безопасность этого инструмента, оценить последствия его применения для животных и людей, сообщается на сайте Института.

Источник: riaami.ru.