Исследование возможностей системы геномного редактирования CRISPR/Cas было сосредоточено на ДНК больной клетки. Но, не меньшую роль в этом играют и РНК, которые могут нарушить баланс белков в клетках, что может привести к таким заболеваниям, как спинальная мышечная атрофия, атипичный кистозный фиброз и лобно-височная деменция. Ученые из Института биологических исследований Солка (США) усовершенствовали инструмент геномного редактора, нацелив его на РНК.

В системе CRISPR белок Cas9 расщепляет ДНК там, куда укажет РНК. Ученые задались целью найти новый белок, который бы также разрезал РНК. С помощью специальной компьютерной программы они обнаружили группу РНК-ориентированных Cas13d. Наиболее подходящим оказался фермент CasRx бактерии Ruminococcus flavefaciens штамма XPD3002. С помощью белковой инженерии ученые разработали программируемую рибонуклеазу CasRx.

При лобно-височной деменции происходит накопление тау-белков, в том числе и патологических видов. Ученые решили протестировать CRISPR/CasRx на клеточной модели этого заболевания, «упаковав» CasRx в аденоассоциированный вирус. Лечение оказалось эффективным и уровень патологического тау-белка в «отредактированных» клетках резко снизился.
Сейчас ученые готовятся к испытаниям на животных. По их словам, в случае успеха CasRx может стать общей платформой для лечения генетических заболеваний, сообщает издание Interesting Engineering.

Источник: https://riaami.ru