Родители детей с муковисцидозом обратились к руководству страны с просьбой спасти их детей и включить инновационные патогенетические препараты для детей с муковисцидозом в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ.

Межрегиональная общественная организация «Помощь больным муковисцидозом» выступила с обращением в адрес Председателя Правительства Российской Федерации Мишустина М.В., Заместителя Председателя Правительства РФ Голиковой Т.А., Министра здравоохранения Мурашко М.А., главного внештатного специалиста по медицинской генетике Куцева С.И., Председателя Комитета по социальной политике Совета Федерации Святенко И.Ю., Уполномоченного по правам ребенка при Президенте РФ Кузнецовой А.Ю., Общественной Палаты РФ - к заместителю Председателя комиссии по социальной политике, трудовым отношениям и поддержке ветеранов Курбангалеевой Е.Ш. с просьбой включить инновационные патогенетические препараты (корректоры и потенциаторы белка трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (МВТР) для детей, живущих с тяжелым хроническим редким наследственным заболеванием - муковисцидозом (далее МВ) - в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ.

Согласно Распоряжению Правительства РФ от 12.10.2019 N 2406-р «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2020 год, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи» только один препарат – Дорназа Альфа, раствор для ингаляций - входит в программу высоко затратных нозологий. Остальные жизненно важные препараты приобретаются в регионах РФ. Важно отметить, что все препараты зарегистрированные и применяющиеся для лечения пациентов с МВ в России – это симптоматическая терапия, не влияющая на саму причину заболевания.

В настоящее время в США и странах ЕС компанией «Вертекс Фармасьютикалз» зарегистрированы инновационные препараты, изменяющие течение заболевания, корректирующие работу дефектного белка (применяются для разных мутаций). Некоторые из них применяются во многих странах с 2012 года. Они значительно улучшают состояние больных с МВ и повышают качество жизни. Также уже имеются опубликованные данные, говорящие о том, что своевременное начало лечения патогенетической терапией может увеличить продолжительность жизни пациентов с МВ на 23 года.

Однако в России на данный момент эти препараты пока не зарегистрированы. Один препарат с МНН: Лумакафтор + Ивакафтор с 31 июля 2019 года проходит процедуру регистрации в России. Но даже после регистрации доступность данного препарата остается под большим вопросом – учитывая сроки рассмотрения при включении в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) возможно не ранее, чем с 2022 года. А включение в программу ВЗН ограничено бюджетным правилом («нулевое влияние на бюджет»), что автоматически не позволяет дополнительно включить другие препараты в дополнении к уже включенному препарату Дорназа альфа (максимальная эффективность достигается только при совместном применении патогенетической и симптоматической терапии). Второй лекарственный препарат с МНН: Ивакафтор используется в очень редких случаях с определенным генотипом у детей. Эти препараты могли бы спасти более 300 Российских детей с МВ с определенными мутациями в гене МВТР.

В настоящее время в России крайне сложно добиться получения вышеуказанных незарегистрированных препаратов. Это возможно за счет средств из бюджетов регионов. Лишь нескольким пациентам с МВ в РФ удалось добиться получения этих инновационных препаратов за счет средств регионов, в том числе через судебные решения. В США и странах ЕС в настоящее время по данным Фонда МВ США (CysticFibrosisFoundation) более 70% пациентов с МВ обеспечиваются вышеуказанными препаратами.

В данный момент включение детей с муковисцидозом в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ – это единственный шанс детям с муковисцидозом как можно быстрее получить жизнеспасающее лечение.

Просим спасти жизни детей с муковисцидозом!

Правление МОО «Помощь больным муковисцидозом»

Контакты:

Председатель правления МОО «Помощь больным муковисцидозом»

И.В. Мясникова

Тел.: 8-916-313-81-53

Эл. почта: miv20@mail.ru