"Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет", - говорится в сообщении.

Casgevy - первый лицензированный препарат с использованием инструмента редактирования генов CRISPR. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина. Около 15 тысяч человек в Великобритании борются с этой болезнью, а пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь.

В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале.