Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.

На очередном заседании экспертного совета фонда «Круг добра» принято решение включить в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ). Это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, приводящее к нарушению клеточной цитотоксичности — важного компонента иммунной системы. Заболевание чаще всего встречается у пациентов в раннем детском возрасте, сообщается на сайте фонда.

Заболевание является показанием к трансплантации гематопоэтических стволовых клеток, но, если пациент трансплантируется в остром периоде, шансы ее успешного проведения невысоки. Кроме того, подготовка к трансплантации занимает время, и не все пациенты доживают до нее. До недавнего времени консервативных патогенетических методов лечения ГЛГ не существовало.

В 2020 году были проведены регистрационные, а в 2022 году ретроспективные исследования препарата emapalumab. Препарат не зарегистрирован в России, но в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Д. Рогачева уже есть и некоторый собственный опыт лечения этим препаратом, рассказала его профессор Анна Щербина. По ее словам, лекарство показало свою эффективность.

Также попечительский совет утвердил emapalumab к внесению в перечень лекарственных препаратов для закупки. Кроме того, для подопечных с туберозным склерозом утвердили к включению в перечень для закупок препарат сиролимус.

Источник - Фармацевтический вестник