На территории университета «Сириус» в 2026 году появится новая производственная площадка, предназначенная в том числе для синтеза фармсубстанций трех «орфанных» лекарств. Это аталурен для лечения миодистрофии Дюшенна, селексипаг против легочной гипертензии и рисдиплам для борьбы со спинальной мышечной атрофией. Технологии получения первых двух уже получены, третья находится в разработке.

Ожидается, что уже в 2026 эти препараты станут доступны для пациентов. За это время они должны пройти исследования, которые подтвердят их биоэквивалентность с оригинальными лекарствами. Проект об их разработке профинансирован Российским научным фондом и индустриальным партнером «Сириуса».