Состояние детей с тяжелым и неизлечимым наследственным заболеванием кожи облегчилось после введения клеток, полученных из донорского костного мозга

В журнале Journal of Investigative Dermatology опубликованы результаты пилотного исследования лечения буллезного эпидермолиза стволовыми клетками. У детей с неизлечимым заболеванием облегчался болевой синдром и уменьшались повреждения кожи. Клиническое исследование было организовано Королевским колледжем Лондона (King's College London).

 

Десять детей с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом получили экспериментальное лечение. Заболевание представляет собой редкое состояние, при котором даже небольшое повреждение кожи приводит к образованию пузырей и труднозаживающим ранам. Хрупкость кожи у таких пациентов приводит к образованию шрамов и контрактур. Регулярные повреждения увеличивают заболеваемость раком кожи.

В исследовании I/II фазы с акронимом EBSTEM дети получали три инфузии мезенхимальных стромальных стволовых клеток, выращенных из костного мозга неродственных доноров, в течение полугода. Ранее было показано, что такие стволовые клетки способны оседать в местах повреждений и ускорять заживление ран. В конечном итоге эти клетки погибают, но на какое-то время можно ожидать клинического улучшения.

Детей наблюдали в течение года после лечения. Не было обнаружено тяжелых нежелательных явлений. Участники оценивали боль, как менее выраженную, по сравнению с периодом до введения стволовых клеток. Тяжесть заболевания уменьшилась, а родители сообщали о лучшем заживлении повреждений, меньшей красноте кожи и меньшем количестве пузырей. Дополнительно члены семей отметили улучшение сна и уменьшение трудозатрат и времени, которое посвящалось уходу за ребенком.

Источник http://www.univadis.ru