Больше 90% препаратов от орфанных, или редких заболеваний поставляются в Россию из-за рубежа. Их полное импортозамещение невозможно, заявил в интервью "Известиям" главный специалист по медицинской генетике Минздрава, директор Медико-генетического научного центра, академик РАН Сергей Куцев.

"Орфанные препараты надо импортозамещать, но не героически, потому что экономически это не очень выгодно – пациентов мало. У нас может быть 20, 30, 40 пациентов на всю страну. Разработка любого лекарственного препарата, даже если он является несложным в изготовлении, - все равно трудоемкая процедура", — пояснил он в интервью.

В то же время Куцев отметил, что в России есть примеры удачного импортозамещения сложных препаратов для лечения редких заболеваний. Так, компания "Биокад" разработала аналог "Золгенсмы" — самого дорогого препарата в мире, который нужен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). "Биокад" уже объявил, что начинает клинические испытания, сообщил генетик. Часть простых лекарственных субстанций, которые сейчас импортируются, можно синтезировать и делать в производственных аптеках, считает ученый.

"Нас услышали, по инициативе Минпромторга были созданы производственные аптеки. Первая заработала в Москве, и пациенты уже получили там порошки бензоата натрия, необходимого пациентам с нарушением цикла мочевины. На очереди другие вещества — глицерола фенилбутират (тоже нужен при нарушении цикла мочевины), бетаин (требуется при наследственных болезнях обмена). Производственные аптеки, надеюсь, будут появляться не только в Москве, но и в других городах", — подчеркнул Сергей Куцев.

Источник: https://www.vzsar.ru/