Результаты клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, продемонстрировали перспективность генной терапии муковисцидоза. Однако авторы КИ отмечают, что предстоит еще многое сделать перед выпуском

FDA одобрила новый комбинированный препарат для лечения муковисцидоза (для двух мутаций delF508) - ORKAMBI 2 июля 2015 г. впервые одобрено FDA лечение, направленное на устранение причины заболевания при муковисцидозе. Orkambi - это

XIII Международная конференция по редким заболеваниям "Редкие заболевания - мы вместе пересекаем границы" проходит в эти дни в Польше.  Всероссийское общество редких заболеваний является одним из партнеров

Персональный информационный навигатор позволит учесть индивидуальные потребности людей с инвалидностью МОСКВА. Фонд социального страхования РФ с 2016 года запустит пилотный проект «Персональный информационный

Редкий диагноз. Почему чиновники отказывают в средствах на лекарства детям с орфанными заболеваниями? Как выжить малышам и что делать их родителям? Как приобрести очень дорогие лекарства, которые необходимы людям с