Открытие в области редактуры ДНК и РНК поможет в лечении до 15 000 наследственных болезней. Ученые смогли удалять генетические мутации, включая и те, которые вызывают муковисцидоз.   Исследователи из Массачусетского

Директор благотворительного фонда «Подари жизнь» Екатерина Чистякова высказалась в поддержку изменений в нормативно-правовые акты, чтобы узаконить применение препаратов off label для детей в отдельных случаях. Тогда у

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отказала в регистрации экспериментальному препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанному компанией PTC Therapeutics. Регулятор запросил

Ученые из Гарвардского университета и Массачусетского технологического института разработали новый класс инструментов для редактирования генома. Этот новый «базовый редактор» может непосредственно исправлять тип

Национальный институт здравоохранения и медицины (NICE) Великобритании одобрил генную терапию Стримвелис (Strimvelis) от GlaxoSmithKline, предназначенную для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита у детей, связанного с